Cổ phiếu Merck tăng 12,6%, lên 152,20 USD, mức cao kỷ lục. Đà tăng lan sang nhiều cổ phiếu dược phẩm khi nhà đầu tư đánh giá kết quả của Moderna có thể mở thêm hướng phát triển các loại thuốc ung thư mới.

Thử nghiệm tập trung vào intismeran, vaccine mRNA được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân ung thư hắc tố có nguy cơ cao. Moderna và Merck cho biết vaccine đạt mục tiêu chính, kéo dài thời gian trước khi bệnh tái phát khi kết hợp với Keytruda, thuốc điều trị ung thư chủ lực của Merck.

Thử nghiệm cũng đạt mục tiêu thứ hai, giảm nguy cơ ung thư lan sang các cơ quan khác.

Nghiên cứu theo dõi hơn 1.000 bệnh nhân đã phẫu thuật loại bỏ khối u hắc tố. Các bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào hai nhóm, một nhóm dùng intismeran kết hợp Keytruda, nhóm còn lại chỉ dùng Keytruda trong khoảng một năm.

Hai công ty chưa công bố các số liệu chi tiết về thời gian bệnh nhân sống mà không tái phát hoặc thời gian sống trung bình. Moderna và Merck dự kiến trình bày đầy đủ kết quả tại một hội nghị y khoa trong năm nay.

Kết quả trước đó của thử nghiệm cho thấy nhóm bệnh nhân dùng vaccine kết hợp Keytruda giảm 49% nguy cơ ung thư hắc tố tái phát hoặc tử vong so với nhóm chỉ dùng Keytruda.

Vaccine của Moderna thuộc nhóm vaccine điều trị ung thư cá nhân hóa. Sản phẩm khác với vaccine phòng các bệnh truyền nhiễm, vốn được thiết kế để chuẩn bị hệ miễn dịch trước khi cơ thể tiếp xúc với tác nhân gây bệnh.

Quy trình sản xuất intismeran bắt đầu sau khi bác sĩ phẫu thuật loại bỏ khối u. Nhóm điều trị lấy mẫu máu và mô từ khối u để phân tích đặc điểm di truyền của tế bào ung thư.

Các nhà khoa học tìm những đột biến riêng biệt trên tế bào ung thư có khả năng giúp hệ miễn dịch nhận diện khối u. Sau đó, họ mã hóa những mục tiêu này vào mRNA để tạo vaccine riêng cho từng bệnh nhân.

Quá trình này mất khoảng sáu tuần kể từ khi lấy mẫu sinh thiết. Trong thời gian chờ vaccine, bệnh nhân có thể bắt đầu điều trị bằng Keytruda.

Moderna và Merck xem kết quả lần này là bước tiến quan trọng đối với công nghệ vaccine mRNA trong điều trị ung thư. Đây cũng là thử nghiệm giai đoạn cuối đầu tiên của một vaccine ung thư mRNA cá nhân hóa đạt mục tiêu, sau nhiều năm các nhà khoa học nghiên cứu phương pháp điều trị dựa trên đặc điểm riêng của từng khối u.

Jane Healy, Phó chủ tịch phụ trách mảng ung thư của Merck, cho biết công ty kỳ vọng phương pháp này có thể giúp bệnh nhân kéo dài thời gian sống mà không phải trải qua thêm các đợt điều trị ung thư.

Moderna đang tìm cách mở rộng hoạt động sau khi doanh thu vaccine Covid-19 giảm mạnh. Công ty ghi nhận nhiều năm thua lỗ khi nhu cầu vaccine Covid-19 suy yếu và đang tìm thêm sản phẩm để khôi phục tăng trưởng.

Stéphane Bancel, CEO Moderna, cho biết kết quả thử nghiệm đánh dấu bước chuyển của công ty sang lĩnh vực thuốc ung thư. Ông kỳ vọng Moderna có thể trở lại tăng trưởng doanh thu vào cuối năm.

Thị trường thuốc ung thư toàn cầu có giá trị hơn 240 tỉ USD, tạo ra dư địa lớn cho Moderna nếu công ty đưa được vaccine cá nhân hóa vào sử dụng rộng rãi.

Với Merck, sản phẩm này có thể giúp công ty bổ sung nguồn doanh thu trước thời điểm bằng sáng chế của Keytruda hết hạn. Keytruda hiện là một trong những thuốc bán chạy nhất thế giới và đóng vai trò lớn trong doanh thu của Merck.

Các nhà đầu tư vẫn cần chờ thêm dữ liệu trước khi đánh giá đầy đủ triển vọng của vaccine. Hiệu quả điều trị, khả năng dung nạp, chi phí sản xuất và tốc độ sản xuất sẽ quyết định khả năng đưa sản phẩm đến nhiều bệnh nhân.

Geoff Meacham, nhà phân tích của Citi, cho rằng các công ty cần chứng minh vaccine tạo ra hiệu quả tương tự trên những loại khối u khác. Họ cũng phải cho thấy có thể sản xuất một sản phẩm được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân ở quy mô đủ lớn.

Moderna đang thử nghiệm công nghệ này với nhiều loại ung thư, gồm ung thư bàng quang, ung thư phổi và ung thư thận. Kết quả tích cực ở ung thư hắc tố có thể hỗ trợ các chương trình nghiên cứu này, nhưng dữ liệu hiện tại chưa đủ để xác định hiệu quả trên những bệnh khác.

Chi phí cũng là vấn đề lớn. Vaccine cá nhân hóa yêu cầu doanh nghiệp phân tích mẫu bệnh phẩm, xác định mục tiêu di truyền, thiết kế sản phẩm và sản xuất riêng cho từng bệnh nhân. Quy trình này phức tạp hơn nhiều so với sản xuất vaccine thông thường.

Khả năng tiếp cận cũng sẽ phụ thuộc vào giá thành và năng lực sản xuất nếu các sản phẩm được cấp phép. FDA hiện mới phê duyệt một vaccine điều trị ung thư, Provenge, dành cho bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt. Sản phẩm này cũng sử dụng phương pháp điều trị cá nhân hóa.

Moderna gần đây được Mỹ phê duyệt vaccine cúm dựa trên công nghệ mRNA. Các nhà phân tích đánh giá sản phẩm này có thể đóng góp vào tăng trưởng dài hạn, nhưng chưa tạo ra nguồn lợi nhuận đủ lớn để thay thế doanh thu vaccine Covid-19 trong ngắn hạn.

Moderna đặt mục tiêu đưa intismeran ra thị trường vào năm 2027. Trước mắt, công ty và Merck sẽ phải công bố thêm dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn, đồng thời hoàn tất các bước cần thiết với cơ quan quản lý Mỹ.

Kết quả thử nghiệm đã giúp Moderna tìm được một câu chuyện tăng trưởng mới trên thị trường chứng khoán. Để biến mức tăng giá cổ phiếu thành giá trị kinh doanh bền vững, công ty vẫn cần chứng minh vaccine có thể vượt qua những yêu cầu về hiệu quả, chi phí và sản xuất khi bước ra khỏi thử nghiệm lâm sàng.